根据《温州市科技项目验收管理办法（修订）》（温市科管〔2019〕8号）规定，经项目申报、初审、专家验收等程序，拟确定“基于CRISPR/Cas9靶向修复Leber遗传病主要突变的线粒体基因组”（项目编号：Y20170024
）通过验收，现予以公示。现将有关事项通告如下：
1. 反映问题的方式和要求：在公示期内，任何单位和个人可通过来信、来电、来访的形式，反映公示对象存在的问题，以单位名义反映问题的应加盖公章，以个人名义反映问题的应当采用实名。反映问题要坚持实事求是，反对借机诽谤诬告。
2. 公示时间：2020年07月31日至2020年08月07日，共5个工作日。
3. 公示联系方式：温州医科大学，0577-88067988；温州市科技局机关纪委，0577-88962055。
附：温州市科技项目验收内容
温州市科学技术局
2020年07月31日
附
温州市科技项目验收内容
项目（成果）名称
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基于CRISPR/Cas9靶向修复Leber遗传病主要突变的线粒体基因组
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项目编号
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Y20170024
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负责人
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王邦
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验收方式
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网络验收
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验收结果
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通过
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主持验收
单位
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温州医科大学
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验收时间
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2020-07-23
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完成单位
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温州医科大学附属眼视光医院,温州医科大学基因组医学研究院
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项目组成
员
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谢海华,李帆帆,王宇飞 |
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验
收
意
见
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2020年07月23日，温州市科技局（委托温州医科大学）对温州医科大学附属眼视光医院承担的温州市科技计划项目“基于CRISPR/Cas9靶向修复Leber遗传病主要突变的线粒体基因组”（项目编号：Y20170024）进行验收，验收专家组审阅了相关资料，形成以下意见：
1、该项目提供资料齐全、规范，符合验收要求。
2、通过建立线粒体靶向的CRISPR/Cas9操作系统，发现了mtDNA的同源序列可编辑性，初步实现了对及Leber主要突变的操作。该项目是基因治疗线粒体遗传病的重要基础研究工作，能为基因治疗进入线粒体疾病领域提供重要线索，同时为下一阶段利用CRISPR/Cas9编辑系统治疗Leber眼疾提供新的策略。
3、表明mtDNA的Leber突变有可被修复的前景，对临床治疗mtDNA的Leber疾病有重要指导意义。该项目已发表SCI（中科院2区）论文一篇，并已经培养三名硕士研究生。
4、该项目已发表论文1篇。
该项目经费资助2万，使用基本合理。
5位专家均认为该项目已基本完成合同书规定的主要研究内容和研究指标，验收通过。
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